Co je SS-31 (elamipretid)?

SS-31 je syntetický peptid ze čtyř aminokyselin. V databázích se uvádí také pod mezinárodním nechráněným názvem elamipretid. Písmena SS označují peptidy Szeto-Schiller, řadu krátkých peptidů, které se hromadí ve vnitřní membráně mitochondrie. Od roku 2025 existuje ve Spojených státech schválený léčivý přípravek s elamipretidem, a proto níže následuje samostatný oddíl o rozdílu mezi tímto přípravkem a výzkumnou chemikálií.

Struktura

Řetězec je H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Dvě pozice se liší od standardních aminokyselin: pozice 1 je D-arginin, zrcadlový obraz, a pozice 2 je Dmt, 2′,6′-dimethyltyrosin, tyrosin se dvěma methylovými skupinami navíc. C-konec je amid. Sumární vzorec je C₃₂H₄₉N₉O₅, molekulová hmotnost 639,8 a číslo CAS 736992-21-5. PubChem uvádí sloučeninu jako CID 11764719.

V jednopísmenném kódu se řetězec zapisuje RXKF: X zastupuje Dmt, pro který žádné písmeno neexistuje. Seznam synonym v databázi PubChem zahrnuje SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia a Forzinity.

Původ

Peptidy SS jsou pojmenovány po Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, New York) a Peteru Schillerovi (Institut de recherches cliniques de Montréal). K této řadě se dostali přes syntetické opioidní peptidy navržené v Schillerově laboratoři, když se ukázalo, že takové krátké řetězce pronikají do buněk a hromadí se v mitochondrii. Podle vlastního popisu schválení od Weill Cornell Medicine založila Szeto v roce 2006 společnost dnes známou jako Stealth BioTherapeutics, která sloučeninu dále vyvíjela.

Co popisuje výzkum

Výzkum se týká hlavně vazby na kardiolipin, záporně nabitý fosfolipid vnitřní mitochondriální membrány.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Pomocí fluorescenčního analogu peptidu autoři ukazují, že SS-31 váže kardiolipin s vysokou afinitou. Uvádějí, že komplex SS-31/kardiolipin inhibuje peroxidázovou aktivitu cytochromu c a že u potkanů zůstaly při renální ischemii zachovány kristy mitochondrií.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. Přehledový článek, který sloučeninu popisuje jako první sloučeninu ve své třídě chránící kardiolipin. Dřívější publikace ji označovaly jako antioxidant cílený na mitochondrie; tento článek tento popis aktualizuje.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. Autoři měří, že peptid se váže v mezifázové oblasti lipidových membrán a mění povrchovou elektrostatiku modelových membrán a mitochondriálních membrán.

To je to, co bylo změřeno a publikováno, v buněčných a zvířecích modelech a v modelových membránách.

Stav k 14. listopadu 2026

Americký úřad FDA udělil 19. září 2025 zrychlené schválení přípravku Forzinity s léčivou látkou elamipretid pro Barthův syndrom, vzácné dědičné mitochondriální onemocnění. Žadatelem je Stealth BioTherapeutics. Při zrychleném schválení musí výrobce ještě provést potvrzující klinické hodnocení. PubChem toto schválení převzal do popisu ve svém záznamu.

V Evropské unii registrace neexistuje. Elamipretid však má v EU status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění pro Barthův syndrom (číslo EU/3/21/2430, udělen 20. května 2021). EMA u takového označení výslovně uvádí, že neznamená, že je léčivý přípravek registrován: k tomu je nutná samostatná registrace.

Léčivý přípravek a výzkumná chemikálie nejsou totéž

Schválení se vztahuje na jeden hotový přípravek: určitého výrobce, definované složení, vlastní výrobní postup, příbalovou informaci a dozor podle práva o léčivech. SS-31, které se prodává zde, tímto přípravkem není. Je to výzkumná chemikálie pro laboratorní použití, nikoli léčivý přípravek, a není určena k použití u lidí ani zvířat. Skutečnost, že léčivá látka má stejný chemický název, na tom nic nemění.

Co znamená označení pro výzkumné použití, vysvětluje článek Vysvětlení RUO. Co to právně znamená pro prodávajícího a kupujícího, uvádí stránka Odpovědnost a použití pro výzkum.

V laboratoři

SS-31 je lyofilizovaný prášek. Skladujte jej podle štítku: v chladu, suchu a temnu, s číslem šarže v laboratorním deníku.

Při ověřování identity je hlavním bodem nekódovaná stavební jednotka: kalkulačka, která zná jen dvacet standardních aminokyselin, vypočte pro RXKF nesprávnou hmotnost, protože Dmt je těžší než tyrosin. Amid na konci představuje oproti volné kyselině rozdíl zhruba 1 jednotky. S hodnotou 639,8 jde o malý peptid, takže každý rozdíl mezi vypočtenou a naměřenou hmotností je okamžitě vidět. Čistotu udává chromatogram HPLC v certifikátu analýzy.

Zdroje

Konzultováno v listopadu 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: sekvence H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, jednopísmenný kód RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, molekulová hmotnost 639,8, CAS 736992-21-5, synonyma a INN
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, tisková zpráva z 19. září 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, o Szeto, Schillerovi a Stealth BioTherapeutics)

Tento článek poskytuje základní informace o laboratorním výzkumu. Nejde o lékařskou radu ani o návod k použití. Všechny produkty jsou určeny výhradně pro výzkumné účely.