¿Qué es SS-31 (elamipretida)?

SS-31 es un péptido sintético de cuatro aminoácidos. En las bases de datos figura también con la denominación común internacional elamipretida. Las letras SS remiten a los péptidos Szeto-Schiller, una serie de péptidos cortos que se acumulan en la membrana interna de la mitocondria. Desde 2025 existe en Estados Unidos un medicamento aprobado con elamipretida, por lo que más abajo hay un apartado propio sobre la diferencia entre ese medicamento y una sustancia de investigación.

Estructura

La cadena es H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Dos posiciones difieren de los aminoácidos estándar: la posición 1 es D-arginina, la imagen especular, y la posición 2 es Dmt, 2′,6′-dimetiltirosina, una tirosina con dos grupos metilo adicionales. El extremo C-terminal es una amida. La fórmula molecular es C₃₂H₄₉N₉O₅, la masa molecular 639,8 y el número CAS 736992-21-5. PubChem recoge el compuesto como CID 11764719.

En código de una letra la cadena se lee RXKF: la X representa Dmt, para la que no existe letra. La lista de sinónimos de PubChem incluye SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia y Forzinity.

Origen

Los péptidos SS deben su nombre a Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, Nueva York) y Peter Schiller (Institut de recherches cliniques de Montréal). Llegaron a la serie a través de péptidos opioides sintéticos diseñados en el laboratorio de Schiller, cuando se comprobó que estas cadenas cortas entraban en las células y se acumulaban en la mitocondria. Según el propio relato de Weill Cornell Medicine sobre la aprobación, Szeto fundó en 2006 la empresa conocida hoy como Stealth BioTherapeutics, que siguió desarrollando el compuesto.

Qué describe la investigación

La investigación trata principalmente de la unión a la cardiolipina, un fosfolípido con carga negativa de la membrana mitocondrial interna.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Con un análogo fluorescente del péptido, los autores muestran que SS-31 se une a la cardiolipina con alta afinidad. Indican que el complejo SS-31/cardiolipina inhibe la actividad peroxidasa del citocromo c y que, en ratas, las crestas de las mitocondrias se conservaron durante la isquemia renal.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. Una revisión que describe el compuesto como el primer compuesto protector de la cardiolipina de su clase. Publicaciones anteriores lo denominaban antioxidante dirigido a las mitocondrias; este artículo actualiza esa descripción.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. Los autores miden que el péptido se une en la región interfacial de las membranas lipídicas y modifica la electrostática superficial de membranas modelo y de membranas mitocondriales.

Eso es lo que se ha medido y publicado, en modelos celulares y animales y en membranas modelo.

Situación a 14 de noviembre de 2026

La FDA estadounidense concedió el 19 de septiembre de 2025 la aprobación acelerada a Forzinity, con elamipretida como principio activo, para el síndrome de Barth, un trastorno mitocondrial hereditario raro. El solicitante es Stealth BioTherapeutics. Con la aprobación acelerada, el fabricante aún debe realizar un ensayo confirmatorio. PubChem ha incorporado esa aprobación a la descripción de su registro.

En la Unión Europea no existe autorización de comercialización. Elamipretida sí tiene en la UE la designación de medicamento huérfano para el síndrome de Barth (número EU/3/21/2430, concedida el 20 de mayo de 2021). La EMA indica expresamente, con una designación de este tipo, que no significa que el medicamento esté autorizado: para ello se requiere una autorización de comercialización aparte.

Un medicamento y una sustancia de investigación no son lo mismo

Una aprobación se refiere a un único producto acabado: un fabricante concreto, una composición definida, su propio proceso de fabricación, un prospecto y la supervisión conforme a la legislación de medicamentos. El SS-31 que se vende aquí no es ese producto. Es una sustancia de investigación para uso en laboratorio, no un medicamento, y no está destinado a su uso en seres humanos ni animales. Que el principio activo comparta un nombre químico no cambia nada de eso.

Qué significa la designación de uso en investigación se expone en RUO explicado. Lo que significa jurídicamente para el vendedor y el comprador figura en la página Responsabilidad y uso en investigación.

En el laboratorio

SS-31 es un polvo liofilizado. Consérvelo según indique la etiqueta: en frío, en seco y en la oscuridad, con el número de lote en el cuaderno de laboratorio.

Al comprobar la identidad, el componente no codificado es el punto principal: una calculadora que solo conoce los veinte aminoácidos estándar dará una masa errónea para RXKF, porque Dmt pesa más que la tirosina. La amida del extremo supone aproximadamente 1 unidad frente a un ácido libre. Con 639,8, se trata de un péptido pequeño, de modo que cualquier diferencia entre la masa calculada y la medida se ve de inmediato. La pureza se obtiene del cromatograma de HPLC del certificado de análisis.

Fuentes

Consultadas en noviembre de 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: secuencia H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, código de una letra RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, masa molecular 639,8, CAS 736992-21-5, sinónimos y DCI
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, comunicado de prensa del 19 de septiembre de 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, sobre Szeto, Schiller y Stealth BioTherapeutics)

Este artículo contiene información de contexto sobre la investigación de laboratorio. No es asesoramiento médico ni son instrucciones de uso. Todos los productos son exclusivamente para investigación.