Vad är SS-31 (elamipretid)?

SS-31 är en syntetisk peptid av fyra aminosyror. I databaserna förekommer den också under det internationella generiska namnet elamipretid. Bokstäverna SS står för Szeto-Schiller-peptiderna, en serie korta peptider som ansamlas i mitokondriens inre membran. Sedan 2025 finns det i USA ett godkänt läkemedel med elamipretid, och därför finns nedan ett eget avsnitt om skillnaden mellan det läkemedlet och en forskningskemikalie.

Struktur

Kedjan är H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Två positioner avviker från standardaminosyrorna: position 1 är D-arginin, spegelbilden, och position 2 är Dmt, 2′,6′-dimetyltyrosin, ett tyrosin med två extra metylgrupper. C-terminalen är en amid. Summaformeln är C₃₂H₄₉N₉O₅, molekylmassan 639,8 och CAS-numret 736992-21-5. PubChem anger föreningen som CID 11764719.

I enbokstavskod lyder kedjan RXKF: X står för Dmt, som det inte finns någon bokstav för. PubChems synonymlista omfattar SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia och Forzinity.

Ursprung

SS-peptiderna är uppkallade efter Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, New York) och Peter Schiller (Institut de recherches cliniques de Montréal). De kom fram till serien via syntetiska opioidpeptider som utformats i Schillers laboratorium, när sådana korta kedjor visade sig tränga in i celler och ansamlas i mitokondrien. Enligt Weill Cornell Medicines egen redogörelse för godkännandet grundade Szeto 2006 det företag som i dag heter Stealth BioTherapeutics och som vidareutvecklade föreningen.

Vad forskningen beskriver

Forskningen handlar främst om bindningen till kardiolipin, en negativt laddad fosfolipid i mitokondriens inre membran.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Med en fluorescerande analog av peptiden visar författarna att SS-31 binder kardiolipin med hög affinitet. De rapporterar att komplexet SS-31/kardiolipin hämmar peroxidasaktiviteten hos cytokrom c, och att mitokondriernas cristae bevarades hos råttor under njurischemi.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. En översikt som beskriver föreningen som den första kardiolipinskyddande föreningen i sin klass. Tidigare publikationer kallade den en mitokondrieriktad antioxidant; denna artikel uppdaterar den beskrivningen.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. Författarna mäter att peptiden binder i lipidmembranens gränsskiktsregion och förändrar ytelektrostatiken hos modellmembran och mitokondriemembran.

Det är vad som har mätts och publicerats, i cell- och djurmodeller och i modellmembran.

Status per den 14 november 2026

Amerikanska FDA beviljade den 19 september 2025 ett påskyndat godkännande (accelerated approval) för Forzinity, med elamipretid som aktiv substans, för Barths syndrom, en sällsynt ärftlig mitokondriell sjukdom. Sökande är Stealth BioTherapeutics. Vid ett påskyndat godkännande måste tillverkaren fortfarande genomföra en bekräftande studie. PubChem har tagit med godkännandet i beskrivningen i sin post.

I Europeiska unionen finns inget godkännande för försäljning. Elamipretid har däremot EU-status som särläkemedel för Barths syndrom (nummer EU/3/21/2430, beviljad den 20 maj 2021). EMA anger uttryckligen för en sådan status att den inte innebär att läkemedlet är godkänt: för det krävs ett separat godkännande för försäljning.

Ett läkemedel och en forskningskemikalie är inte samma sak

Ett godkännande omfattar en färdig produkt: en viss tillverkare, en fastställd sammansättning, en egen tillverkningsprocess, en bipacksedel och tillsyn enligt läkemedelslagstiftningen. Den SS-31 som säljs här är inte den produkten. Den är en forskningskemikalie för laboratorieanvändning, inte ett läkemedel, och inte avsedd för användning på människor eller djur. Att den aktiva substansen har samma kemiska namn ändrar inget av detta.

Vad beteckningen för forskningsändamål innebär förklaras i RUO förklarat. Vad den innebär rättsligt för säljaren och köparen står på sidan Ansvar och forskningsanvändning.

I laboratoriet

SS-31 är ett lyofiliserat pulver. Förvara det enligt etiketten: kallt, torrt och mörkt, med batchnumret i labbjournalen.

Vid identitetskontrollen är den icke-kodade byggstenen den viktigaste punkten: en kalkylator som bara känner till de tjugo standardaminosyrorna ger fel massa för RXKF, eftersom Dmt väger mer än tyrosin. Amiden i slutet står för ungefär 1 enhet jämfört med en fri syra. Med 639,8 är detta en liten peptid, så varje avvikelse mellan beräknad och uppmätt massa syns direkt. Renheten framgår av HPLC-kromatogrammet på analyscertifikatet.

Källor

Konsulterade i november 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: sekvens H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, enbokstavskod RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, molekylmassa 639,8, CAS 736992-21-5, synonymer och INN
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, pressmeddelande av den 19 september 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, om Szeto, Schiller och Stealth BioTherapeutics)

Den här artikeln innehåller bakgrundsinformation om laboratorieforskning. Den är varken medicinsk rådgivning eller bruksanvisning. Alla produkter är endast avsedda för forskningsändamål.