Ce este SS-31 (elamipretidă)?

SS-31 este o peptidă sintetică formată din patru aminoacizi. În bazele de date apare și sub denumirea comună internațională elamipretidă. Literele SS provin de la peptidele Szeto-Schiller, o serie de peptide scurte care se acumulează în membrana internă a mitocondriei. Din 2025 există în Statele Unite un medicament aprobat cu elamipretidă, motiv pentru care mai jos se află o secțiune separată despre diferența dintre acel medicament și o substanță chimică de cercetare.

Structură

Lanțul este H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Două poziții diferă de aminoacizii standard: poziția 1 este D-arginina, imaginea în oglindă, iar poziția 2 este Dmt, 2′,6′-dimetiltirozina, o tirozină cu două grupări metil suplimentare. Capătul C-terminal este o amidă. Formula moleculară este C₃₂H₄₉N₉O₅, masa moleculară 639,8, iar numărul CAS 736992-21-5. PubChem listează compusul ca CID 11764719.

În codul de o literă, lanțul se scrie RXKF: X înlocuiește Dmt, pentru care nu există o literă. Lista de sinonime din PubChem include SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia și Forzinity.

Origine

Peptidele SS poartă numele lui Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, New York) și Peter Schiller (Institut de recherches cliniques de Montréal). Aceștia au ajuns la serie prin peptidele opioide sintetice concepute în laboratorul lui Schiller, când s-a constatat că astfel de lanțuri scurte pătrund în celule și se acumulează în mitocondrie. Potrivit relatării proprii a Weill Cornell Medicine despre aprobare, Szeto a fondat în 2006 compania cunoscută astăzi sub numele Stealth BioTherapeutics, care a dezvoltat compusul în continuare.

Ce descrie cercetarea

Cercetarea privește în principal legarea de cardiolipină, un fosfolipid cu sarcină negativă din membrana mitocondrială internă.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Folosind un analog fluorescent al peptidei, autorii arată că SS-31 se leagă de cardiolipină cu afinitate ridicată. Ei raportează că complexul SS-31/cardiolipină inhibă activitatea peroxidazică a citocromului c și că, la șobolani, cristele mitocondriilor au fost păstrate în timpul ischemiei renale.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. O recenzie care descrie compusul drept primul compus protector al cardiolipinei din clasa sa. Publicațiile anterioare îl numeau antioxidant țintit spre mitocondrii; acest articol actualizează acea descriere.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. Autorii măsoară faptul că peptida se leagă în regiunea interfacială a membranelor lipidice și modifică electrostatica de suprafață a membranelor model și a membranelor mitocondriale.

Acesta este ceea ce s-a măsurat și publicat, în modele celulare și animale și în membrane model.

Statut la 14 noiembrie 2026

FDA din SUA a acordat la 19 septembrie 2025 aprobare accelerată pentru Forzinity, cu elamipretidă ca substanță activă, pentru sindromul Barth, o tulburare mitocondrială ereditară rară. Solicitantul este Stealth BioTherapeutics. În cadrul aprobării accelerate, producătorul trebuie să efectueze în continuare un studiu de confirmare. PubChem a preluat această aprobare în descrierea din fișa sa.

În Uniunea Europeană nu există o autorizație de punere pe piață. Elamipretida deține totuși în UE desemnarea de medicament orfan pentru sindromul Barth (numărul EU/3/21/2430, acordată la 20 mai 2021). EMA precizează explicit, pentru o astfel de desemnare, că aceasta nu înseamnă că medicamentul este autorizat: pentru aceasta este necesară o autorizație de punere pe piață separată.

Un medicament și o substanță chimică de cercetare nu sunt același lucru

O aprobare acoperă un singur produs finit: un anumit producător, o compoziție definită, un proces de fabricație propriu, un prospect și supraveghere în temeiul legislației privind medicamentele. SS-31 vândut aici nu este acel produs. Este o substanță chimică de cercetare pentru uz de laborator, nu un medicament, și nu este destinat utilizării la oameni sau animale. Faptul că substanța activă are aceeași denumire chimică nu schimbă nimic din toate acestea.

Ce înseamnă desemnarea pentru utilizare în cercetare este explicat în RUO pe înțeles. Ce înseamnă aceasta din punct de vedere juridic pentru vânzător și cumpărător găsiți pe pagina Răspundere și utilizare în cercetare.

În laborator

SS-31 este o pulbere liofilizată. Păstrați-o conform etichetei: la rece, la uscat și la întuneric, cu numărul lotului notat în caietul de laborator.

La verificarea identității, elementul de construcție necodificat este punctul principal: un calculator care cunoaște doar cei douăzeci de aminoacizi standard va da o masă greșită pentru RXKF, deoarece Dmt cântărește mai mult decât tirozina. Amida de la capăt reprezintă o diferență de aproximativ 1 unitate față de un acid liber. La 639,8, aceasta este o peptidă mică, astfel încât orice diferență între masa calculată și cea măsurată se vede imediat. Puritatea reiese din cromatograma HPLC de pe certificatul de analiză.

Surse

Consultate în noiembrie 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: secvența H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, codul de o literă RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, masa moleculară 639,8, CAS 736992-21-5, sinonime și DCI
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, comunicat de presă din 19 septembrie 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, despre Szeto, Schiller și Stealth BioTherapeutics)

Acest articol oferă informații de context despre cercetarea de laborator. Nu reprezintă un sfat medical și nici instrucțiuni de utilizare. Toate produsele sunt destinate exclusiv cercetării.