Che cos’è SS-31 (elamipretide)?

SS-31 è un peptide sintetico di quattro amminoacidi. Nelle banche dati compare anche con la denominazione comune internazionale elamipretide. Le lettere SS stanno per i peptidi Szeto-Schiller, una serie di peptidi brevi che si accumulano nella membrana interna del mitocondrio. Dal 2025 negli Stati Uniti esiste un medicinale approvato a base di elamipretide, ed è per questo che più avanti una sezione a parte tratta la differenza tra quel medicinale e una sostanza chimica per la ricerca.

Struttura

La catena è H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Due posizioni differiscono dagli amminoacidi standard: la posizione 1 è la D-arginina, la forma speculare, e la posizione 2 è Dmt, 2′,6′-dimetiltirosina, una tirosina con due gruppi metilici in più. Il C-terminale è un’ammide. La formula molecolare è C₃₂H₄₉N₉O₅, la massa molecolare 639,8 e il numero CAS 736992-21-5. PubChem riporta il composto come CID 11764719.

Nel codice a una lettera la catena si legge RXKF: la X sta per Dmt, per cui non esiste una lettera. L’elenco dei sinonimi di PubChem comprende SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia e Forzinity.

Origine

I peptidi SS prendono il nome da Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, New York) e Peter Schiller (Institut de recherches cliniques de Montréal). Sono arrivati a questa serie attraverso peptidi oppioidi sintetici progettati nel laboratorio di Schiller, quando si è visto che catene così brevi entrano nelle cellule e si accumulano nel mitocondrio. Secondo il resoconto della stessa Weill Cornell Medicine sull’approvazione, nel 2006 Szeto ha fondato la società oggi nota come Stealth BioTherapeutics, che ha proseguito lo sviluppo del composto.

Che cosa descrive la ricerca

La ricerca riguarda soprattutto il legame con la cardiolipina, un fosfolipide a carica negativa della membrana mitocondriale interna.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Con un analogo fluorescente del peptide, gli autori mostrano che SS-31 lega la cardiolipina con elevata affinità. Riferiscono che il complesso SS-31/cardiolipina inibisce l’attività perossidasica del citocromo c e che nei ratti le creste dei mitocondri sono state preservate durante l’ischemia renale.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. Una rassegna che descrive il composto come il primo composto protettivo della cardiolipina della sua classe. Pubblicazioni precedenti lo definivano un antiossidante mirato ai mitocondri; questo articolo aggiorna tale descrizione.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. Gli autori misurano che il peptide si lega nella regione interfacciale delle membrane lipidiche e modifica l’elettrostatica di superficie di membrane modello e di membrane mitocondriali.

Questo è ciò che è stato misurato e pubblicato, in modelli cellulari e animali e in membrane modello.

Stato al 14 novembre 2026

Il 19 settembre 2025 la FDA statunitense ha concesso l’approvazione accelerata a Forzinity, con elamipretide come principio attivo, per la sindrome di Barth, una rara malattia mitocondriale ereditaria. Il richiedente è Stealth BioTherapeutics. Nell’ambito dell’approvazione accelerata il produttore deve ancora condurre uno studio di conferma. PubChem ha inserito tale approvazione nella descrizione della sua scheda.

Nell’Unione europea non esiste un’autorizzazione all’immissione in commercio. L’elamipretide ha però la designazione di medicinale orfano nell’UE per la sindrome di Barth (numero EU/3/21/2430, concessa il 20 maggio 2021). Per una designazione di questo tipo l’EMA precisa espressamente che non significa che il medicinale sia autorizzato: a tal fine è necessaria un’autorizzazione all’immissione in commercio separata.

Un medicinale e una sostanza chimica per la ricerca non sono la stessa cosa

Un’approvazione riguarda un unico prodotto finito: un determinato produttore, una composizione definita, un proprio processo di fabbricazione, un foglio illustrativo e la vigilanza ai sensi della normativa sui medicinali. L’SS-31 venduto qui non è quel prodotto. È una sostanza chimica per la ricerca destinata all’uso in laboratorio, non un medicinale, e non è destinata all’uso sull’uomo o sugli animali. Il fatto che il principio attivo condivida un nome chimico non cambia nulla di tutto ciò.

Che cosa significa la dicitura per uso di ricerca è spiegato in RUO spiegato. Che cosa significa sul piano giuridico per il venditore e per l’acquirente è descritto nella pagina Responsabilità e uso a fini di ricerca.

In laboratorio

SS-31 è una polvere liofilizzata. La conservi come indicato in etichetta: al freddo, all’asciutto e al buio, con il numero di lotto annotato nel quaderno di laboratorio.

Nella verifica dell’identità il punto principale è l’unità non codificata: un calcolatore che conosce soltanto i venti amminoacidi standard darà una massa errata per RXKF, perché Dmt pesa più della tirosina. L’ammide terminale incide per circa 1 unità rispetto a un acido libero. Con 639,8 si tratta di un peptide piccolo, quindi qualsiasi scarto tra la massa calcolata e quella misurata è subito visibile. La purezza risulta dal cromatogramma HPLC riportato nel certificato di analisi.

Fonti

Consultate a novembre 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: sequenza H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, codice a una lettera RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, massa molecolare 639,8, CAS 736992-21-5, sinonimi e DCI
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, comunicato stampa del 19 settembre 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, su Szeto, Schiller e Stealth BioTherapeutics)

Questo articolo fornisce informazioni di contesto sulla ricerca di laboratorio. Non costituisce una consulenza medica né istruzioni per l’uso. Tutti i prodotti sono destinati esclusivamente alla ricerca.