Mi az SS-31 (elamipretid)?

Az SS-31 négy aminosavból álló szintetikus peptid. Az adatbázisokban elamipretid nemzetközi szabadnéven is szerepel. Az SS betűk a Szeto–Schiller-peptidekre utalnak, amelyek a mitokondrium belső membránjában felhalmozódó rövid peptidek sorozatát alkotják. Az Egyesült Államokban 2025 óta létezik engedélyezett, elamipretidet tartalmazó gyógyszer, ezért alább külön szakasz foglalkozik az említett gyógyszer és egy kutatási vegyület közötti különbséggel.

Szerkezet

A lánc: H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Két pozíció tér el a standard aminosavaktól: az 1. pozícióban D-arginin, vagyis a tükörképi forma áll, a 2. pozícióban pedig Dmt, azaz 2′,6′-dimetiltirozin, egy két további metilcsoporttal rendelkező tirozin. A C-terminális amid. Az összegképlet C₃₂H₄₉N₉O₅, a molekulatömeg 639,8, a CAS-szám 736992-21-5. A PubChem a vegyületet CID 11764719 alatt tartja nyilván.

Egybetűs kóddal a lánc RXKF: az X a Dmt-t jelöli, amelyhez nem tartozik betű. A PubChem szinonimalistájában többek között az SS-31, a Bendavia, az MTP-131, az Ocuvia és a Forzinity szerepel.

Eredet

Az SS-peptidek Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, New York) és Peter Schiller (Institut de recherches cliniques de Montréal) nevét viselik. A sorozathoz a Schiller laboratóriumában tervezett szintetikus opioidpeptideken keresztül jutottak el, amikor kiderült, hogy az ilyen rövid láncok bejutnak a sejtekbe és felhalmozódnak a mitokondriumban. A Weill Cornell Medicine saját, az engedélyezésről szóló beszámolója szerint Szeto 2006-ban alapította meg a ma Stealth BioTherapeutics néven ismert vállalatot, amely a vegyületet továbbfejlesztette.

Mit írnak le a kutatások

A kutatások főként a kardiolipinhez, a belső mitokondriális membrán egyik negatív töltésű foszfolipidjéhez való kötődéssel foglalkoznak.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. A szerzők a peptid egy fluoreszcens analógja segítségével kimutatják, hogy az SS-31 nagy affinitással kötődik a kardiolipinhez. Beszámolnak arról, hogy az SS-31/kardiolipin komplex gátolja a citokróm c peroxidázaktivitását, és hogy patkányokban vese-ischaemia során megmaradtak a mitokondriumok kristái.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. Összefoglaló közlemény, amely a vegyületet osztályának első kardiolipinvédő vegyületeként írja le. Korábbi publikációk mitokondriumokat célzó antioxidánsnak nevezték; ez a cikk ezt a leírást pontosítja.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. A szerzők mérései szerint a peptid a lipidmembránok határfelületi régiójában kötődik, és megváltoztatja a modellmembránok és a mitokondriális membránok felszíni elektrosztatikáját.

Ennyit mértek és publikáltak, sejt- és állatmodellekben, valamint modellmembránokon.

Státusz 2026. november 14-én

Az amerikai FDA 2025. szeptember 19-én gyorsított engedélyt adott a Forzinity nevű, elamipretid hatóanyagú készítménynek a Barth-szindrómára, amely ritka, öröklött mitokondriális betegség. A kérelmező a Stealth BioTherapeutics. A gyorsított engedély keretében a gyártónak még megerősítő vizsgálatot kell végeznie. A PubChem ezt az engedélyt felvette a rekordja leírásába.

Az Európai Unióban nincs forgalombahozatali engedély. Az elamipretid ugyanakkor rendelkezik uniós ritka betegség elleni (orphan) gyógyszer minősítéssel a Barth-szindrómára (száma EU/3/21/2430, megadva 2021. május 20-án). Az EMA az ilyen minősítésnél kifejezetten kimondja, hogy az nem jelenti a gyógyszer engedélyezését: ahhoz külön forgalombahozatali engedély szükséges.

A gyógyszer és a kutatási vegyület nem ugyanaz

Az engedély egyetlen késztermékre vonatkozik: egy adott gyártóra, meghatározott összetételre, saját gyártási folyamatra, betegtájékoztatóra és gyógyszerjogi felügyeletre. Az itt értékesített SS-31 nem ez a termék. Laboratóriumi felhasználásra szánt kutatási vegyület, nem gyógyszer, és nem embereken vagy állatokon való felhasználásra készült. Az, hogy a hatóanyag kémiai neve azonos, ezen semmit sem változtat.

Hogy mit jelent a kutatási célú megjelölés, azt Az RUO magyarázata ismerteti. Hogy jogilag mit jelent ez az eladó és a vevő számára, az a Felelősség és kutatási célú felhasználás oldalon olvasható.

A laboratóriumban

Az SS-31 liofilizált por. A címkén megadottak szerint tárolja: hidegen, szárazon és sötétben, a gyártási tétel számát a laboratóriumi naplóban rögzítve.

Az azonosság ellenőrzésekor a nem kódolt építőelem a fő szempont: az a kalkulátor, amely csak a húsz standard aminosavat ismeri, hibás tömeget ad az RXKF-re, mert a Dmt nehezebb a tirozinnál. A lánc végén lévő amid a szabad savhoz képest nagyjából 1 egységnyi eltérést jelent. 639,8-as tömegével ez kis peptid, így a számított és a mért tömeg közötti bármilyen eltérés azonnal látható. A tisztaság az analitikai tanúsítványon szereplő HPLC-kromatogramból derül ki.

Források

Megtekintve 2026 novemberében.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: szekvencia H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, egybetűs kód RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, molekulatömeg 639,8, CAS 736992-21-5, szinonimák és INN
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, 2025. szeptember 19-i sajtóközlemény)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, Szetóról, Schillerről és a Stealth BioTherapeuticsról)

Ez a cikk háttérinformációt nyújt a laboratóriumi kutatáshoz. Nem orvosi tanács és nem használati utasítás. Minden termék kizárólag kutatási célra szolgál.