Hvad er SS-31 (elamipretid)?

SS-31 er et syntetisk peptid af fire aminosyrer. I databaserne optræder det også under det internationale fællesnavn elamipretid. Bogstaverne SS står for Szeto-Schiller-peptiderne, en serie korte peptider, der ophobes i mitokondriets indre membran. Siden 2025 har der i USA været et godkendt lægemiddel med elamipretid, og derfor er der nedenfor et særskilt afsnit om forskellen mellem dette lægemiddel og et forskningskemikalie.

Struktur

Kæden er H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. To positioner afviger fra standardaminosyrerne: position 1 er D-arginin, spejlbilledet, og position 2 er Dmt, 2′,6′-dimethyltyrosin, et tyrosin med to ekstra methylgrupper. C-terminalen er et amid. Molekylformlen er C₃₂H₄₉N₉O₅, molekylmassen 639,8 og CAS-nummeret 736992-21-5. PubChem fører forbindelsen som CID 11764719.

I enkeltbogstavkode lyder kæden RXKF: X står for Dmt, som der ikke findes noget bogstav for. PubChems synonymliste omfatter bl.a. SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia og Forzinity.

Oprindelse

SS-peptiderne er opkaldt efter Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, New York) og Peter Schiller (Institut de recherches cliniques de Montréal). De nåede frem til serien via syntetiske opioidpeptider, der var designet i Schillers laboratorium, da det viste sig, at sådanne korte kæder trænger ind i celler og ophobes i mitokondriet. Ifølge Weill Cornell Medicines egen beretning om godkendelsen grundlagde Szeto i 2006 den virksomhed, der i dag hedder Stealth BioTherapeutics, og som videreudviklede forbindelsen.

Hvad forskningen beskriver

Forskningen handler hovedsageligt om bindingen til cardiolipin, et negativt ladet fosfolipid i den indre mitokondriemembran.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Med en fluorescerende analog af peptidet viser forfatterne, at SS-31 binder cardiolipin med høj affinitet. De rapporterer, at SS-31/cardiolipin-komplekset hæmmer cytokrom c’s peroxidaseaktivitet, og at mitokondriernes cristae hos rotter blev bevaret under nyreiskæmi.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. En oversigtsartikel, der beskriver forbindelsen som den første cardiolipinbeskyttende forbindelse i sin klasse. Tidligere publikationer kaldte den en mitokondrierettet antioxidant; denne artikel opdaterer den beskrivelse.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. Forfatterne måler, at peptidet binder i grænsefladeområdet af lipidmembraner og ændrer overfladeelektrostatikken i modelmembraner og mitokondriemembraner.

Det er, hvad der er målt og publiceret, i celle- og dyremodeller og i modelmembraner.

Status pr. 14. november 2026

Det amerikanske FDA gav den 19. september 2025 en fremskyndet godkendelse til Forzinity, med elamipretid som aktivt stof, til Barths syndrom, en sjælden arvelig mitokondriesygdom. Ansøgeren er Stealth BioTherapeutics. Ved en fremskyndet godkendelse skal producenten stadig gennemføre et bekræftende forsøg. PubChem har optaget godkendelsen i beskrivelsen på sin post.

I Den Europæiske Union findes der ingen markedsføringstilladelse. Elamipretid har dog EU-betegnelsen som lægemiddel til sjældne sygdomme for Barths syndrom (nummer EU/3/21/2430, tildelt den 20. maj 2021). EMA angiver udtrykkeligt ved en sådan betegnelse, at den ikke betyder, at lægemidlet er godkendt: hertil kræves en særskilt markedsføringstilladelse.

Et lægemiddel og et forskningskemikalie er ikke det samme

En godkendelse dækker ét færdigt produkt: en bestemt producent, en fastlagt sammensætning, en egen fremstillingsproces, en indlægsseddel og tilsyn efter lægemiddellovgivningen. Det SS-31, der sælges her, er ikke det produkt. Det er et forskningskemikalie til laboratoriebrug, ikke et lægemiddel og ikke beregnet til brug på mennesker eller dyr. At det aktive stof deler et kemisk navn, ændrer intet ved det.

Hvad betegnelsen forskningsbrug betyder, er beskrevet i RUO forklaret. Hvad den juridisk betyder for sælger og køber, står på siden Ansvar og forskningsbrug.

I laboratoriet

SS-31 er et lyofiliseret pulver. Opbevar det, som etiketten angiver: koldt, tørt og mørkt, med batchnummeret i laboratoriejournalen.

Ved kontrol af identiteten er den ikke-kodede byggesten hovedpunktet: en beregner, der kun kender de tyve standardaminosyrer, giver den forkerte masse for RXKF, fordi Dmt vejer mere end tyrosin. Amidet i enden udgør ca. 1 enhed i forhold til en fri syre. Med 639,8 er dette et lille peptid, så enhver forskel mellem den beregnede og den målte masse er straks synlig. Renheden fremgår af HPLC-kromatogrammet på analysecertifikatet.

Kilder

Konsulteret i november 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: sekvens H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, enkeltbogstavkode RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, molekylmasse 639,8, CAS 736992-21-5, synonymer og INN
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, pressemeddelelse af 19. september 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, om Szeto, Schiller og Stealth BioTherapeutics)

Denne artikel giver baggrundsviden om laboratorieforskning. Den er hverken medicinsk rådgivning eller en brugsanvisning. Alle produkter er udelukkende beregnet til forskningsbrug.