Mikä on SS-31 (elamipretidi)?

SS-31 on neljästä aminohaposta koostuva synteettinen peptidi. Tietokannoissa se esiintyy myös kansainvälisellä yleisnimellä elamipretidi. Kirjaimet SS viittaavat Szeto-Schiller-peptideihin, lyhyiden peptidien sarjaan, jonka peptidit kertyvät mitokondrion sisäkalvoon. Yhdysvalloissa on vuodesta 2025 ollut hyväksytty elamipretidiä sisältävä lääke, ja siksi alla on oma osio tämän lääkkeen ja tutkimuskemikaalin erosta.

Rakenne

Ketju on H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Kaksi asemaa poikkeaa standardiaminohapoista: asema 1 on D-arginiini eli peilikuvamuoto, ja asema 2 on Dmt, 2′,6′-dimetyylityrosiini, tyrosiini, jossa on kaksi ylimääräistä metyyliryhmää. C-pää on amidi. Molekyylikaava on C₃₂H₄₉N₉O₅, molekyylimassa 639,8 ja CAS-numero 736992-21-5. PubChem luettelee yhdisteen tunnuksella CID 11764719.

Yksikirjainkoodina ketju on RXKF: X tarkoittaa Dmt:tä, jolle ei ole omaa kirjainta. PubChemin synonyymiluettelossa ovat muun muassa SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia ja Forzinity.

Alkuperä

SS-peptidit on nimetty Hazel Szeton (Weill Cornell Medicine, New York) ja Peter Schillerin (Institut de recherches cliniques de Montréal) mukaan. He päätyivät sarjaan Schillerin laboratoriossa suunniteltujen synteettisten opioidipeptidien kautta, kun kävi ilmi, että tällaiset lyhyet ketjut pääsevät soluihin ja kertyvät mitokondrioon. Weill Cornell Medicinen oman hyväksyntää koskevan kuvauksen mukaan Szeto perusti vuonna 2006 yhtiön, jonka nimi on nykyään Stealth BioTherapeutics ja joka kehitti yhdistettä edelleen.

Mitä tutkimus kuvaa

Tutkimus käsittelee pääasiassa sitoutumista kardiolipiiniin, joka on mitokondrion sisäkalvon negatiivisesti varautunut fosfolipidi.

• Birk ym. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Kirjoittajat osoittavat peptidin fluoresoivan analogin avulla, että SS-31 sitoo kardiolipiiniä suurella affiniteetilla. He raportoivat, että SS-31:n ja kardiolipiinin kompleksi estää sytokromi c:n peroksidaasiaktiivisuutta ja että rotilla mitokondrioiden kristat säilyivät munuaisiskemian aikana.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. Katsaus, joka kuvaa yhdistettä luokkansa ensimmäiseksi kardiolipiiniä suojaavaksi yhdisteeksi. Aiemmissa julkaisuissa sitä kutsuttiin mitokondrioihin kohdentuvaksi antioksidantiksi; tämä artikkeli päivittää tuon kuvauksen.
• Mitchell ym. (2020), Journal of Biological Chemistry. Kirjoittajat mittaavat, että peptidi sitoutuu lipidikalvojen rajapinta-alueelle ja muuttaa mallikalvojen ja mitokondriokalvojen pinnan sähköstatiikkaa.

Tämä on se, mitä on mitattu ja julkaistu solu- ja eläinmalleissa sekä mallikalvoissa.

Tilanne 14. marraskuuta 2026

Yhdysvaltain FDA myönsi 19. syyskuuta 2025 nopeutetun hyväksynnän Forzinity-valmisteelle, jonka vaikuttava aine on elamipretidi, Barthin oireyhtymään, joka on harvinainen perinnöllinen mitokondriosairaus. Hakija on Stealth BioTherapeutics. Nopeutetussa hyväksynnässä valmistajan on vielä tehtävä vahvistava tutkimus. PubChem on ottanut tämän hyväksynnän mukaan tietueensa kuvaukseen.

Euroopan unionissa myyntilupaa ei ole. Elamipretidillä on kuitenkin EU:n harvinaislääkenimitys Barthin oireyhtymään (numero EU/3/21/2430, myönnetty 20. toukokuuta 2021). EMA toteaa tällaisen nimityksen yhteydessä nimenomaisesti, ettei se tarkoita lääkkeen olevan hyväksytty: siihen tarvitaan erillinen myyntilupa.

Lääke ja tutkimuskemikaali eivät ole sama asia

Hyväksyntä koskee yhtä valmista tuotetta: tiettyä valmistajaa, määriteltyä koostumusta, omaa valmistusprosessia, pakkausselostetta ja lääkelainsäädännön mukaista valvontaa. Täällä myytävä SS-31 ei ole tuo tuote. Se on laboratoriokäyttöön tarkoitettu tutkimuskemikaali, ei lääke, eikä sitä ole tarkoitettu käytettäväksi ihmisillä tai eläimillä. Se, että vaikuttavalla aineella on sama kemiallinen nimi, ei muuta tätä miltään osin.

Mitä tutkimuskäyttömerkintä tarkoittaa, kerrotaan artikkelissa RUO selitettynä. Mitä se tarkoittaa oikeudellisesti myyjälle ja ostajalle, kerrotaan sivulla Vastuu ja tutkimuskäyttö.

Laboratoriossa

SS-31 on lyofilisoitu jauhe. Säilytä sitä etiketin ohjeen mukaan: kylmässä, kuivassa ja pimeässä, ja kirjaa eränumero laboratoriopäiväkirjaan.

Identiteettiä tarkistettaessa pääkohta on koodaamaton rakenneosa: laskuri, joka tuntee vain kaksikymmentä standardiaminohappoa, antaa RXKF:lle väärän massan, koska Dmt on tyrosiinia raskaampi. Lopun amidi selittää noin 1 yksikön eron vapaaseen happoon verrattuna. Massaltaan 639,8 tämä on pieni peptidi, joten mikä tahansa ero lasketun ja mitatun massan välillä näkyy heti. Puhtaus saadaan HPLC-kromatogrammista, joka on analyysitodistuksessa.

Lähteet

Tarkistettu marraskuussa 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: sekvenssi H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, yksikirjainkoodi RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, molekyylimassa 639,8, CAS 736992-21-5, synonyymit ja INN
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, tiedote 19. syyskuuta 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, Szetosta, Schilleristä ja Stealth BioTherapeuticsista)

Tämä artikkeli on taustatietoa laboratoriotutkimuksesta. Se ei ole lääketieteellistä neuvontaa eikä käyttöohje. Kaikki tuotteet on tarkoitettu ainoastaan tutkimuskäyttöön.