Co to jest SS-31 (elamipretyd)?

SS-31 to syntetyczny peptyd złożony z czterech aminokwasów. W bazach danych występuje również pod międzynarodową niezastrzeżoną nazwą elamipretyd. Litery SS oznaczają peptydy Szeto-Schillera, serię krótkich peptydów gromadzących się w wewnętrznej błonie mitochondrium. Od 2025 roku w Stanach Zjednoczonych istnieje dopuszczony lek zawierający elamipretyd, dlatego poniżej znajduje się osobna sekcja o różnicy między tym lekiem a substancją badawczą.

Struktura

Łańcuch ma postać H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Dwie pozycje odbiegają od aminokwasów standardowych: pozycja 1 to D-arginina, czyli forma lustrzana, a pozycja 2 to Dmt, 2′,6′-dimetylotyrozyna, tyrozyna z dwiema dodatkowymi grupami metylowymi. C-koniec jest amidem. Wzór cząsteczkowy to C₃₂H₄₉N₉O₅, masa cząsteczkowa 639,8, a numer CAS 736992-21-5. PubChem podaje związek jako CID 11764719.

W kodzie jednoliterowym łańcuch zapisuje się jako RXKF: X oznacza Dmt, dla którego nie istnieje żadna litera. Lista synonimów w PubChem obejmuje m.in. SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia i Forzinity.

Pochodzenie

Peptydy SS zawdzięczają nazwę Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, Nowy Jork) i Peterowi Schillerowi (Institut de recherches cliniques de Montréal). Do tej serii doszli poprzez syntetyczne peptydy opioidowe zaprojektowane w laboratorium Schillera, gdy okazało się, że tak krótkie łańcuchy wnikają do komórek i gromadzą się w mitochondrium. Według relacji samej Weill Cornell Medicine na temat dopuszczenia Szeto założyła w 2006 roku firmę znaną obecnie jako Stealth BioTherapeutics, która dalej rozwijała ten związek.

Co opisują badania

Badania dotyczą głównie wiązania z kardiolipiną, ujemnie naładowanym fosfolipidem wewnętrznej błony mitochondrialnej.

• Birk i wsp. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Za pomocą fluorescencyjnego analogu peptydu autorzy wykazują, że SS-31 wiąże kardiolipinę z wysokim powinowactwem. Podają, że kompleks SS-31/kardiolipina hamuje aktywność peroksydazową cytochromu c oraz że u szczurów grzebienie mitochondriów zostały zachowane podczas niedokrwienia nerek.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. Przegląd, który opisuje związek jako pierwszy w swojej klasie związek chroniący kardiolipinę. Wcześniejsze publikacje nazywały go przeciwutleniaczem ukierunkowanym na mitochondria; ten artykuł aktualizuje ten opis.
• Mitchell i wsp. (2020), Journal of Biological Chemistry. Autorzy mierzą, że peptyd wiąże się w obszarze międzyfazowym błon lipidowych i zmienia elektrostatykę powierzchni błon modelowych i błon mitochondrialnych.

Tyle zmierzono i opublikowano, w modelach komórkowych i zwierzęcych oraz w błonach modelowych.

Status na dzień 14 listopada 2026

Amerykańska FDA udzieliła 19 września 2025 roku przyspieszonego dopuszczenia produktowi Forzinity, z elamipretydem jako substancją czynną, w zespole Bartha, rzadkiej dziedzicznej chorobie mitochondrialnej. Wnioskodawcą jest Stealth BioTherapeutics. W ramach przyspieszonego dopuszczenia wytwórca musi jeszcze przeprowadzić badanie potwierdzające. PubChem uwzględnił to dopuszczenie w opisie swojego rekordu.

W Unii Europejskiej nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Elamipretyd ma natomiast w UE status sierocego produktu leczniczego w zespole Bartha (numer EU/3/21/2430, przyznany 20 maja 2021 roku). EMA wyraźnie zaznacza przy takim statusie, że nie oznacza on dopuszczenia leku: wymaga to odrębnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Lek i substancja badawcza to nie to samo

Dopuszczenie obejmuje jeden gotowy produkt: określonego wytwórcę, ustalony skład, własny proces wytwarzania, ulotkę dla pacjenta i nadzór na podstawie prawa farmaceutycznego. Oferowany tutaj SS-31 nie jest tym produktem. Jest substancją badawczą do użytku laboratoryjnego, nie lekiem, i nie jest przeznaczony do stosowania u ludzi ani zwierząt. To, że substancja czynna ma tę samą nazwę chemiczną, niczego w tym nie zmienia.

Co oznacza przeznaczenie do celów badawczych, wyjaśniono w artykule RUO: co oznacza to oznaczenie. Co oznacza ono prawnie dla sprzedawcy i kupującego, opisano na stronie Odpowiedzialność i wykorzystanie do badań.

W laboratorium

SS-31 jest liofilizowanym proszkiem. Należy go przechowywać zgodnie z etykietą: w zimnym, suchym i ciemnym miejscu, z numerem partii zapisanym w dzienniku laboratoryjnym.

Przy sprawdzaniu tożsamości najważniejszy jest niekodowany element budulcowy: kalkulator znający tylko dwadzieścia aminokwasów standardowych poda dla RXKF błędną masę, ponieważ Dmt waży więcej niż tyrozyna. Amid na końcu odpowiada za różnicę około 1 jednostki w porównaniu z wolnym kwasem. Przy masie 639,8 jest to mały peptyd, więc każda rozbieżność między masą obliczoną a zmierzoną jest od razu widoczna. Czystość wynika z chromatogramu HPLC w certyfikacie analizy.

Źródła

Sprawdzono w listopadzie 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: sekwencja H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, kod jednoliterowy RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, masa cząsteczkowa 639,8, CAS 736992-21-5, synonimy i INN
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, komunikat prasowy z 19 września 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, o Szeto, Schillerze i Stealth BioTherapeutics)

Ten artykuł zawiera informacje ogólne na temat badań laboratoryjnych. Nie stanowi porady medycznej ani instrukcji użycia. Wszystkie produkty są przeznaczone wyłącznie do celów badawczych.