Qu’est-ce que le SS-31 (élamiprétide) ?

Le SS-31 est un peptide synthétique de quatre acides aminés. Dans les bases de données, il figure aussi sous la dénomination commune internationale élamiprétide. Les lettres SS renvoient aux peptides de Szeto-Schiller, une série de peptides courts qui s’accumulent dans la membrane interne de la mitochondrie. Depuis 2025, il existe aux États-Unis un médicament autorisé contenant de l’élamiprétide, c’est pourquoi une section distincte, plus bas, traite de la différence entre ce médicament et une substance chimique de recherche.

Structure

La chaîne s’écrit H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Deux positions diffèrent des acides aminés standard : la position 1 est la D-arginine, l’image miroir, et la position 2 est la Dmt, 2′,6′-diméthyltyrosine, une tyrosine portant deux groupes méthyle supplémentaires. L’extrémité C-terminale est un amide. La formule moléculaire est C₃₂H₄₉N₉O₅, la masse moléculaire 639,8 et le numéro CAS 736992-21-5. PubChem répertorie le composé sous le CID 11764719.

En code à une lettre, la chaîne s’écrit RXKF : le X désigne la Dmt, pour laquelle aucune lettre n’existe. La liste des synonymes de PubChem comprend SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia et Forzinity.

Origine

Les peptides SS portent le nom de Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, New York) et de Peter Schiller (Institut de recherches cliniques de Montréal). Ils sont arrivés à cette série par des peptides opioïdes synthétiques conçus dans le laboratoire de Schiller, lorsqu’il est apparu que de telles chaînes courtes pénétraient dans les cellules et s’accumulaient dans la mitochondrie. Selon le récit de l’autorisation publié par Weill Cornell Medicine elle-même, Szeto a fondé en 2006 la société aujourd’hui connue sous le nom de Stealth BioTherapeutics, qui a poursuivi le développement du composé.

Ce que décrit la recherche

La recherche porte principalement sur la liaison à la cardiolipine, un phospholipide chargé négativement de la membrane mitochondriale interne.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. À l’aide d’un analogue fluorescent du peptide, les auteurs montrent que le SS-31 se lie à la cardiolipine avec une haute affinité. Ils rapportent que le complexe SS-31/cardiolipine inhibe l’activité peroxydase du cytochrome c et que, chez le rat, les crêtes des mitochondries ont été préservées pendant une ischémie rénale.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. Une revue qui décrit le composé comme le premier composé protecteur de la cardiolipine de sa classe. Des publications antérieures le qualifiaient d’antioxydant ciblant les mitochondries ; cet article met à jour cette description.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. Les auteurs mesurent que le peptide se lie dans la région interfaciale des membranes lipidiques et modifie l’électrostatique de surface de membranes modèles et de membranes mitochondriales.

Voilà ce qui a été mesuré et publié, dans des modèles cellulaires et animaux et dans des membranes modèles.

Statut au 14 novembre 2026

La FDA américaine a accordé le 19 septembre 2025 une autorisation accélérée à Forzinity, dont la substance active est l’élamiprétide, pour le syndrome de Barth, une maladie mitochondriale héréditaire rare. Le demandeur est Stealth BioTherapeutics. Dans le cadre d’une autorisation accélérée, le fabricant doit encore mener un essai de confirmation. PubChem a intégré cette autorisation dans la description de sa fiche.

Dans l’Union européenne, il n’existe pas d’autorisation de mise sur le marché. L’élamiprétide bénéficie toutefois d’une désignation de médicament orphelin dans l’UE pour le syndrome de Barth (numéro EU/3/21/2430, accordée le 20 mai 2021). L’EMA précise explicitement, pour une telle désignation, qu’elle ne signifie pas que le médicament est autorisé : une autorisation de mise sur le marché distincte est nécessaire pour cela.

Un médicament et une substance chimique de recherche ne sont pas la même chose

Une autorisation couvre un seul produit fini : un fabricant donné, une composition définie, son propre procédé de fabrication, une notice et une surveillance au titre du droit du médicament. Le SS-31 vendu ici n’est pas ce produit. Il s’agit d’une substance chimique de recherche destinée au laboratoire, et non d’un médicament, et il n’est pas destiné à un usage chez l’humain ou l’animal. Le fait que la substance active porte le même nom chimique n’y change rien.

Ce que signifie la désignation d’usage à des fins de recherche est exposé dans RUO expliqué. Ce qu’elle signifie juridiquement pour le vendeur et l’acheteur figure sur la page Responsabilité et usage à des fins de recherche.

Au laboratoire

Le SS-31 est une poudre lyophilisée. Conservez-la comme l’indique l’étiquette : au froid, au sec et à l’abri de la lumière, avec le numéro de lot dans le cahier de laboratoire.

Lors du contrôle de l’identité, l’élément constitutif non codé est le point principal : un calculateur qui ne connaît que les vingt acides aminés standard donnera une masse erronée pour RXKF, car la Dmt pèse plus que la tyrosine. L’amide terminal représente environ 1 unité par rapport à un acide libre. Avec 639,8, il s’agit d’un petit peptide, de sorte que tout écart entre la masse calculée et la masse mesurée est immédiatement visible. La pureté provient du chromatogramme HPLC figurant sur le certificat d’analyse.

Sources

Consultées en novembre 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719 : séquence H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, code à une lettre RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, masse moléculaire 639,8, CAS 736992-21-5, synonymes et DCI
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, communiqué du 19 septembre 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, orphan designation for the treatment of Barth syndrome (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, sur Szeto, Schiller et Stealth BioTherapeutics)

Cet article fournit des informations générales sur la recherche en laboratoire. Il ne s’agit ni d’un avis médical ni d’un mode d’emploi. Tous les produits sont destinés exclusivement à la recherche.