Was ist SS-31 (Elamipretid)?

SS-31 ist ein synthetisches Peptid aus vier Aminosäuren. In den Datenbanken steht es auch unter dem internationalen Freinamen Elamipretid. Die Buchstaben SS verweisen auf die Szeto-Schiller-Peptide, eine Reihe kurzer Peptide, die sich in der inneren Membran des Mitochondriums anreichert. Von Elamipretid gibt es seit 2025 ein zugelassenes Arzneimittel in den Vereinigten Staaten, und deshalb steht unten ein eigener Abschnitt zum Unterschied zwischen diesem Arzneimittel und einer Forschungssubstanz.

Struktur

Die Kette lautet H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂. Zwei Positionen weichen von den Standardaminosäuren ab: Position 1 ist D-Arginin, die Spiegelform, und Position 2 ist Dmt, 2′,6′-Dimethyltyrosin, ein Tyrosin mit zwei zusätzlichen Methylgruppen. Der C-Terminus ist ein Amid. Die Molekülformel lautet C₃₂H₄₉N₉O₅, die Molekülmasse 639,8 und die CAS-Nummer 736992-21-5. In PubChem steht die Substanz unter der CID 11764719.

Im Einbuchstabencode liest sich die Kette als RXKF: Das X steht für Dmt, für das kein Buchstabe existiert. In der Synonymliste von PubChem finden sich unter anderem SS-31, Bendavia, MTP-131, Ocuvia und Forzinity.

Herkunft

Die SS-Peptide sind nach Hazel Szeto (Weill Cornell Medicine, New York) und Peter Schiller (Institut de recherches cliniques de Montréal) benannt. Sie kamen zu dieser Reihe über synthetische Opioidpeptide, die im Labor von Schiller entworfen worden waren, als sich zeigte, dass solche kurzen Ketten in Zellen gelangen und sich im Mitochondrium anreichern. Nach dem eigenen Bericht von Weill Cornell Medicine zur Zulassung gründete Szeto 2006 das Unternehmen, das heute Stealth BioTherapeutics heißt und die Substanz weiterentwickelt hat.

Was die Studien beschreiben

Die Forschung dreht sich vor allem um die Bindung an Cardiolipin, ein negativ geladenes Phospholipid in der inneren Mitochondrienmembran.

• Birk et al. (2013), Journal of the American Society of Nephrology. Mit einer fluoreszierenden Variante des Peptids zeigen die Autoren, dass SS-31 mit hoher Affinität an Cardiolipin bindet. Sie berichten, dass der Komplex aus SS-31 und Cardiolipin die Peroxidase-Aktivität von Cytochrom c hemmt und dass bei Ratten die Cristae der Mitochondrien bei einer Ischämie der Niere erhalten blieben.
• Szeto (2014), British Journal of Pharmacology. Eine Übersichtsarbeit, die die Substanz als erste cardiolipinschützende Verbindung ihrer Klasse beschreibt. In älteren Veröffentlichungen wurde sie als auf das Mitochondrium gerichtetes Antioxidans bezeichnet; dieser Artikel aktualisiert die Darstellung.
• Mitchell et al. (2020), Journal of Biological Chemistry. Die Autoren messen, dass sich das Peptid in der Grenzschicht von Lipidmembranen bindet und die Oberflächenladung von Modellmembranen und mitochondrialen Membranen verändert.

Das ist, was gemessen und veröffentlicht wurde, in Zell- und Tiermodellen sowie an Modellmembranen.

Status am 14. November 2026

Die US-Behörde FDA erteilte am 19. September 2025 eine beschleunigte Zulassung (accelerated approval) für Forzinity mit dem Wirkstoff Elamipretid beim Barth-Syndrom, einer seltenen erblichen mitochondrialen Erkrankung. Antragsteller ist Stealth BioTherapeutics. Bei einer beschleunigten Zulassung muss der Hersteller anschließend noch eine bestätigende Studie durchführen. PubChem hat diese Zulassung in die Beschreibung des Datensatzes übernommen.

In der Europäischen Union besteht keine Zulassung. Elamipretid hat in der EU allerdings den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden beim Barth-Syndrom (Nummer EU/3/21/2430, erteilt am 20. Mai 2021). Die EMA weist bei einer solchen Ausweisung ausdrücklich darauf hin, dass sie keine Zulassung bedeutet: Dafür ist eine eigene Genehmigung für das Inverkehrbringen erforderlich.

Arzneimittel und Forschungssubstanz sind nicht dasselbe

Eine Zulassung gilt für ein Fertigprodukt: einen bestimmten Hersteller, eine festgelegte Zusammensetzung, ein eigenes Herstellungsverfahren, eine Packungsbeilage und die Aufsicht nach Arzneimittelrecht. Das hier verkaufte SS-31 ist dieses Produkt nicht. Es ist eine Forschungssubstanz für den Laborgebrauch, kein Arzneimittel und nicht für die Anwendung bei Menschen oder Tieren bestimmt. Dass der Wirkstoff chemisch denselben Namen trägt, ändert daran nichts.

Was die Kennzeichnung für Forschungszwecke bedeutet, steht in RUO erklärt. Was daraus rechtlich für Verkäufer und Käufer folgt, steht auf der Seite Haftung und Forschungsgebrauch.

Im Labor

SS-31 ist ein lyophilisiertes Pulver. Die Lagerung erfolgt wie auf dem Etikett angegeben: kalt, trocken und dunkel, mit der Chargennummer im Laborjournal.

Bei der Identitätsprüfung ist der nicht codierte Baustein der wichtigste Punkt: Ein Rechenwerkzeug, das nur die zwanzig Standardaminosäuren kennt, kommt bei RXKF auf die falsche Masse, denn Dmt wiegt mehr als Tyrosin. Das Amid am Ende macht gegenüber einer freien Säure etwa 1 Einheit aus. Mit 639,8 ist dies ein kleines Peptid, daher fällt eine Abweichung zwischen berechneter und gemessener Masse sofort auf. Die Reinheit ergibt sich aus dem HPLC-Chromatogramm auf dem Analysenzertifikat.

Quellen

Eingesehen im November 2026.

• Elamipretide (SS-31) (PubChem, NCBI), CID 11764719: Sequenz H-D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH₂, Einbuchstabencode RXKF, C₃₂H₄₉N₉O₅, Molekülmasse 639,8, CAS 736992-21-5, Synonyme und INN
• Birk AV et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin (J Am Soc Nephrol 2013;24(8):1250-1261), PMID 23813215
• Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics (Br J Pharmacol 2014;171(8):2029-2050), PMID 24117165
• Mitchell W et al. The mitochondria-targeted peptide SS-31 binds lipid bilayers and modulates surface electrostatics as a key component of its mechanism of action (J Biol Chem 2020;295(21):7452-7469), PMID 32273339
• FDA Grants Accelerated Approval to First Treatment for Barth Syndrome (FDA, Pressemitteilung vom 19. September 2025)
• Drug Trials Snapshots: Forzinity (FDA)
• EU/3/21/2430, Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden zur Behandlung des Barth-Syndroms (EMA)
• The Winding Road from Bench to FDA Approval for First Mitochondria-Targeting Drug (Weill Cornell Medicine, zu Szeto, Schiller und Stealth BioTherapeutics)

Dieser Artikel enthält Hintergrundinformationen zur Laborforschung. Er ist keine medizinische Beratung und keine Gebrauchsanweisung. Alle Produkte sind ausschließlich für Forschungszwecke bestimmt.